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168kj开奖结果罕见病药昂贵但药企赔钱患者亦无力支付该怎么办?

  山东省人事考试中心网得网站是多少 ??我在玩乐高漫威超级英雄时在打毒液那关就是用火烧了毒。2014年,一场席卷全球的“冰桶挑战”,让罕见病群体,尤其是渐冻症群体浮出水面。目前,全球已知的罕见病有近7000种,5年里,人们对于“罕见病”三个字,也从陌生到熟悉。然而,如今中国罕见病群体的生存状况仍不容乐观,他们面临着“确诊难”、“无药可用”、“有药也买不起”的尴尬现状。9月21日,在深圳举行的第8届罕见病高峰论坛上,来自全国的医生、学术专家、药企、患者同聚一堂,针对罕见病领域中“溶酶体贮积症”发展,进行探讨。

  溶酶体贮积症(LSD)是一组罕见的遗传性代谢疾病,包含50多种疾病类型,其中较为常见的是戈谢病、庞贝病、法布雷和黏多糖贮积症。它是由于基因突变,造成溶酶体中的酸性水解酶缺陷,导致机体中相应的生物大分子不能被正常降解而贮积在溶酶体中,最终引起肝、脾、骨骼、肺、甚至脑细胞组织器官功能障碍,患者生活质量明显下降,可致残甚至致死。

  由于公众、患者甚至临床医生对于以戈谢病为代表的罕见病认知较低,患者常常需要辗转多家医院,经过数年时间才能确诊。像戈谢病这一类溶酶体贮积症,规范化、足剂量的早期介入治疗对于患者病情的改善、严重并发症的预防都起着至关重要的作用。但现状是,LSD患者往往需要4至10年,甚至20年时间才能确诊。误诊、漏诊不仅贻误了最佳治疗时机,导致自身生存状况堪忧,更可能遗传给下一代。例如中国法布雷病友会理事阿玉(化名)直到37岁才通过基因检测确诊为法布雷病,同时确诊的还有她10岁的儿子。在确诊前,她和儿子被不定期的发烧和疼痛困扰。十多年来,阿玉到各大医院查找心脏问题都没有结果,直到她的母亲去世警醒了她,家族可能有某种遗传病,于是她下定决心查找疼痛原因,半年后就确诊为法布雷病。

  确诊难,是所有罕见病人面临的大难题。可即使确诊了之后,也很可能被告知“无药可救”。据上海四叶草罕见病家庭关爱中心(CORD)创始人黄如方介绍,只有5%的罕见病有药物可以治疗或者缓解,其余95%的罕见病患者,只能苦等医学发展带来奇迹。因为患者极少,治疗罕见病的药物也被称为“孤儿药”。部分LSD群体患者,如戈谢病Ⅰ型和Ⅲ型患者,可以通过终身注射特效药物,解决缺酶代谢的问题,让他们肝脾不再肿大,恢复正常生活。

  1980年,Harvey Lodish教授联合麻省理工学院的其他教授、国立卫生院的专家,一起创办了健赞(后成功并入赛诺菲),研发出第一款戈谢病药物Ceredase。15年后,Lodish教授的孙子得了戈谢病,他早年的研究成果救了自己的后代。目前,赛诺菲旗下还拥有治疗庞贝病、黏多糖贮积症、法布雷等罕见病的特效药物。其中治疗戈谢病、庞贝病的药物,已经进入中国。据赛诺菲中国新特药事业部罕见病领域负责人俞蕾女士透露,法布雷、黏多糖贮积症的特效药物引入,已提上日程,168kj开奖结果预计将在明年进入中国。

  然而,对于罕见病患者来说,“有药”可医,虽然幸运,但因为药品价格昂贵,遥不可及,绝大多数患者最终仍然无法使用药物。可与此同时,药企研发罕见病药物成本极高,市场极小,因此效益极低。俞蕾说,赛诺菲对中国戈谢病患者进行了20年的治疗援助。2009年,中华慈善总会联合赛诺菲创立了中国首个罕见病慈善援助项目——思而赞援助项目,为中国134名戈谢病患者提供免费用药,总价值超过14亿元。如果药企一直无法通过药物盈利,新特药的研发将失去动力。没有药,对于罕见病患者来说,相当于宣判他们人生走到尽头。

  药企不赚钱,患者买不起,看似两个自相矛盾的问题,该如何解决呢?北京医学会罕见病分会副主任,同时也是国家卫健委罕见病专家组成员的王琳教授,提出了多层支付体制的改革方向。首先,医保存量需要被盘活。在医保改革的基础上关注罕见病支付的难点,关注中等和超值药物。其次,患者的用药费用,除了医保,还应由民政部、商业保险和慈善组织来分担,使个人的自费部分降低到可承受范围内。“政府可以用看得见的手引导推广商业保险中的罕见病险。”王琳提议,妈妈们在怀孕期间购买相关险种,为新生儿买个保障。探索一条符合中国国情的罕见病进入商业保险之路,成为医保制度的补充。

  目前,中国部分省市地区,已经开始尝试将罕见病特效药物纳入医保。例如上海市、浙江省、山西省、青岛市等,已经将戈谢病特效药物纳入医保。来自青岛的戈谢病男孩彤彤(化名)一家在2018年享受到了当地政策,目前年药物开支约5万元。而在中国非医保地区,若想获得同剂量的药物,患者需自费约80万元。

  2019年2月11日,国务院总理李克强主持召开国务院常务会议时明确指出,要保障2000多万罕见病患者用药。与此同时,国家卫健委宣布建立全国罕见病诊疗协作网,以加强我国罕见病管理,提高罕见病诊疗水平。从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。这是药品领域迎来的又一次减税利好。此前,抗癌药已经实施零关税,并减按3%征收进口环节增值税。相信,一系列措施的出台,会进一步推动罕见病药物的研发、引进,以及医保纳入。

  如今,罕见病群体获得了越来越多的关注,每年2月的最后一天被设定为国际罕见病日,而即将到来的10月1日,也被设定为国际戈谢病日,更多的中国罕见病群体,得到了发声的机会和表达的权利,推动着中国罕见事业发展。

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